NR como candidato terapéutico prometedor para la enfermedad de Alpers

Alpers' diseasees a la vez un trastorno neurodegenerativo y un trastorno metabólico, que está estrechamente relacionado con la disfunción mitocondrial y las mutaciones en la subunidad catalítica del gen de la polimerasa gamma (POLG). Cabe destacar que la suplementación con precursor de NAD, ribósido de nicotinamida (NR), se evidencia que mejora explícitamente los defectos mitocondriales en la organoides de pacientes con Alpers' disease.

Alpers’ La enfermedad es un trastorno autosómico recesivo, que a menudo se acompaña de pérdida de neuronas corticales, así como de depleción del ADN mitocondrial (ADNmt) y del complejo I (CI). La enfermedad ocurre en aproximadamente 1 de cada 100,000 recién nacidos. La mayoría de las personas con Alpers’ enfermedad no muestran síntomas al nacer. El diagnóstico se establece generalmente mediante la determinación del gen POLG. Una vez de inicio (generalmente entre el primer y el tercer año de vida), los pacientes pueden presentar síntomas como encefalopatía progresiva, epilepsia, mioclonía y miastenia gravis. En la actualidad, no existe un método eficaz para curar esta enfermedad.

El tratamiento a largo plazo con NR mejora parcialmenteslas alteraciones neurodegenerativas observadas en los organoides corticales de Alpers.En concreto, la suplementación con NR contrarresta eficazmente la pérdida neuronal, el enriquecimiento glial y el daño mitocondrial observado en organoides corticales de pacientes con Alpers' disease.

El tratamiento con NR compensa la regulación a la baja de vías mitocondriales y relacionadas con la sinaptogénesis, así como la regulación al alza deVías asociadas con astrocitos/células gliales y neuroinflamaciónObviamente se activan en Organoides corticales de los alperes.

La reposición de NR para aumentar el nivel de NAD puede rescatar los defectos mitocondriales y la pérdida neuronal en el organoide cortical derivado de iPSC de Alpers’ enfermedad, con una seguridad y biodisponibilidad relativamente altas, mostrando una gran pRomise como un tHerapéutico cAndidatePara ello trastorno intratable.

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